L-精氨酸和二甲双胍改善了DMD患者的肌肉功能

2017-12-25 11:04:29 admin 102

        DMD患者神经源性一氧化氮合酶neuronal nitric oxide synthase功能的改变,损害了线粒体的功能,这可能是患者肌肉损伤的原因之一。


        研究者想了解,增加患者肌肉内部一氧化氮的浓度,是否能够改善患者的线粒体能量代谢mitochondrial energy metabolism。他们采用的方法是同时使用,L-精氨酸和二甲双胍(一种治疗糖尿病的药物)。


        研究者招募了5位能够行走的经基因确诊的DMD患者,他们的年龄在7到10岁。治疗用药的情况是精氨酸每天3次,每次2.5克。二甲双胍每天两次,每次250毫克。治疗时间为16周。


        治疗效果评估采用的方法是,分析肌肉活检中的线粒体蛋白表达,间接测热法,双能x线吸光测定法,定量的大腿肌肉核磁共振,肌肉功能的临床表现。


        实验中没有发现严重的副作用,也没有患者中途退出试验。治疗前的肌肉活检显示,与对照组进行比较,患者明显地减少了线粒体蛋白的表达增加了氧化压力。治疗后线粒体蛋白的表达明显增加,同时减少氧化的压力。治疗同时减少了静息时能量消耗的比例。同时患者肌肉功能的临床表现也得到了改善。


        研究者的结论是,通过药物刺激一氧化氮合酶通道可以改善dmd患者线粒体的功能,延缓肌肉退化的进程,有可能被用于治疗dmd。