研究中证实批准的抗炎药增加DMD小鼠的肌肉力量和功能

2018-05-19 12:30:28 yby 128

2018-4-13 姚保宇(心理咨询师)     北京至爱DMD关爱中心 

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(原文链接见文末)

Diogo Pinto

2018年5月11日


Celebrex (celecoxib)是一种经过FDA批准的抗炎止痛药通过Pfizer在市场上销售,在研究中发现其显示出一种提高杜氏肌营养不良(DMD)动物模型的腿部、心脏以及隔肌的力量和功能的能力。

每天使用celecoxib治疗一个月的小鼠也显示出肌营养素A的增加,这是一种蛋白质可以在缺失或缺少蛋白质的DMD患者中弥补缺少的抗肌营养不良蛋白。

由渥太华大学细胞和分子医学教授Bernard Jasmin领导的研究小组在FASEB杂志上发表了这些发现,发表在一项题为“celecoxib治疗改善mdx小鼠肌肉功能,增加肌营养素A表达”的研究中。

DMD是由抗肌营养不良蛋白的生产缺陷导致的一种遗传性和进行性的肌肉疾病。DMD是肌营养不良中最常见的表现形式,3500个存活男婴中有一人受到影响,而且还没有找到治疗方法。

Jasmin和他的研究团队以前曾经报道过一种在DMD小鼠模型的肌肉中增加肌营养素的成功策略,通过肝素治疗动物,一种由免疫系统细胞自然产生的抗凝血剂。

研究员们决定调查其它化合物,比如celecoxib,是否可能有同样的作用。

工作再次从一只DMD小鼠模型中开始,叫做mdx小鼠,他们每天用低剂量的药物或对照溶液处理动物为期四周。

结果表明治疗组小鼠与对照组小鼠相比其肌肉功能、力量和完整性均有明显改善,而且其变化在某种程度上与这些健康小鼠有一定的可比性。

重要的是,处理后的小鼠在胫前(腿部肌肉)、膈肌和心脏肌肉中的肌营养素A蛋白水平是对照组的1.5至2倍。

在这种mdx小鼠模型中,celecoxib治疗增加了各种肌肉中的肌营养素表达水平……同时改善了整个肌肉功能,”Jasmin在Zara Kassam写的一篇新闻稿中说。“这项动物研究指出celecoxib改善DMD患者的心肺功能以及自主行走的潜力。”

Celebrex被批准用于治疗类风湿关节炎、骨关节炎和短期(或急性)疼痛。

(内容来自网络。仅供参考。姚保宇翻译。)


https://musculardystrophynews.com/2018/05/11/celebrex-shows-beneficial-effects-on-the-muscle-function-in-duchenne-muscular-dystrophy-study-reports/?amp


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北京至爱杜氏肌营养不良关爱中心是杜氏肌营养不良(以下简称DMD)患者和家长在北京市民政局申请成立的民非机构。2011年7月,一些DMD患者家长自发倡议成立了“DMD关爱”自助组织。同年在国际神经肌肉病网络Treat-nmd注册为中国DMD患者家长组织。2012年5月,在中国社会福利基金会成立了MD关爱项目,开展针对DMD疾病救助的公募活动。成立至爱杜氏肌营养不良关爱中心是为了更好地为全国的DMD患者和家庭提供帮助。

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【关于DMD】

DMD (Duchenne Muscular Dystrophy) 属于罕见病,是一种严重的神经肌肉遗传性疾病,国内一般称为杜氏型肌营养不良或假肥大型进行性肌营养不良。发病率约为3500个存活男婴中有一例。由于"Dystrophin或DMD"基因的缺陷,造成肌营养不良病人无法合成正常的抗肌萎缩蛋白(Dystrophin蛋白),肌细胞膜失去完整骨架,造成肌细胞膜损伤,肌肉细胞进行性破坏。临床表现主要为骨骼肌进行性萎缩,肌力逐渐减退,丧失活动能力。由于肌肉细胞呈进行性破坏,若不治疗干预,DMD病人通常在12岁前失去行走能力,最终因心肺功能衰竭在20~30岁死亡。