FDA为治疗杜氏肌营养不良的Capricor 细胞疗法授予RMAT认证

2018-02-13 12:37:21 yby 282

2018-2-8   姚保宇(心理咨询师)     北京至爱DMD关爱中心

(原文链接见文末)

2018年2月6日

ALICE MELÃO

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CAP-1002,Capricor疗法公司开发的一种治疗杜氏肌营养不良(DMD)的细胞疗法,已经赢得来自美国食品和药品管理局(FDA)的再生药品高级疗法RMAT认证。 

再生药品疗法赋予了RMAT的地位,显示出治疗缺乏可用疗法的严重疾病的潜能。FDA组织办公室和高级疗法表示,将与Capricor密切合作开发CAP-1002“包括提供必要的证据,以有效支持药物的批准。”洛杉矶公司在一份新闻稿中表示。 

针对DMD,Capricor计划要求与FDA官员们会面讨论CAP-1002的开发进程,特别是即将进行的2期HOPE-2试验。

Capricor主席兼首席执行官Linda Marbán博士表示“RMAT认证是FDA对CAP-1002的潜能还有将这种疗法推向市场为因杜氏肌营养不良而丧失行走能力的男孩和年轻人未得到满足的需求而服务的重要性的认可。”

“CAP-1002是目前开发中为数不多的帮助不能行走杜氏患者的疗法之一,”她说,补充道“将推进进入下一阶段临床开发来尽可能地帮助他们维持他们的手部和胳膊功能。” 

FDA以来自HOPE-杜氏1/2期临床试验(NCT02485938)的PMAT认证资料为基础,其显示出单剂量CAP-1002 细胞能有效提高左心室肌肉壁厚度从百分之16.3到31.2。这是一项基本的特征使心脏恰当的泵入含氧血液遍及全身。

除了改善心脏,通过一系列的手部和胳膊功能测试证明,在接受治疗的9名男孩中,发现CAP-1002细胞也改善了8名儿童的骨骼肌功能。 

Capricor正准备启动FDA批准的HOPE-2试验,来测试几次静脉注射CAP-1002的潜在益处。该实验可能将招募84位晚期阶段的DMD患者,覆盖美国10-12个地点。参与者们将随机接受CAP-1002或安慰剂,每三个月一次,为期一年。

美国食品及药物管理局已授予CAP-1002孤儿药物认证和罕见儿科疾病认证,对DMD患者两者应进一步加快批准和交付这种细胞疗法。


(内容来自网络。仅供参考。姚保宇翻译)


https://musculardystrophynews.com/2018/02/06/fda-grants-rmat-designation-to-cap-1002-for-dmd/?utm_content=buffer85738&utm_medium=organic+social&utm_source=facebook.com&utm_campaign=buffer


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DMD (Duchenne Muscular Dystrophy) 属于罕见病,是一种严重的神经肌肉遗传性疾病,国内一般称为杜氏型肌营养不良或假肥大型进行性肌营养不良。发病率约为3500个存活男婴中有一例。由于"Dystrophin或DMD"基因的缺陷,造成肌营养不良病人无法合成正常的抗肌萎缩蛋白(Dystrophin蛋白),肌细胞膜失去完整骨架,造成肌细胞膜损伤,肌肉细胞进行性破坏。临床表现主要为骨骼肌进行性萎缩,肌力逐渐减退,丧失活动能力。由于肌肉细胞呈进行性破坏,若不治疗干预,DMD病人通常在12岁前失去行走能力,最终因心肺功能衰竭在20~30岁死亡。