Capricor为DMD和心脏疾病增加了7项来自Cedars-Sinai的新专利申请

2018-01-21 23:47:39 yby 266

2018-1-20   姚保宇(心理咨询师)     北京至爱DMD关爱中心

(原文链接见文末)


2018年1月17日

PATRICIA INACIO, 博士


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       Capricor疗法正在扩展其杜氏肌营养不良(DMD)和心脏治疗项目,使用心脏球衍生细胞(CDCs),通过增加7项与该技术相关的新专利申请。

       新的申请来自Capricor与Cedars–Sinai医疗中心现有的独家许可协议,而且旨在将Capricor的细胞和胞外体疗法扩展到Duchenne和几种心脏疾病,包括室性心律失常、癌症和与年龄有关的疾病。

       胞外体是纳米大小的,通过人体内几乎任何一种细胞类型释放膜囊泡。它们充满了分子,如蛋白质和微RNA,能够被传递到细胞并调节细胞的多种功能。

       CDA–1002是一种研究性的心脏细胞疗法,由CDCs–祖细胞组成,有能力发展成成熟的心脏细胞促进再生,以及调节免疫系统以促进心脏修复。

       这种治疗是通过导管进入心脏的三支冠状动脉。一项名为希望杜氏(NCT02485938)的小型临床试验的结果显示在DMD患者中一次性输入CAP–1002提升了心肌功能还有胳膊和手部力量,减少组织瘢痕。

       去年,美国食品和药物管理局( FDA)批准Capricor的申请,在患有晚期DMD的儿童和成人中启动第二阶段的CAP–1002细胞治疗研究。

       这项试验将于今年开始在美国10至12个网站招收男孩和年轻人。这项研究将持续一年,患者将被随机分配到使用CAP–1002或安慰剂的治疗中。然后,研究人员将评估这种疗法对改善患者手臂力量和心脏功能有多好。

       根据其与Cedars–Sinai的许可协议,Capricor把握着世界范围内独家开发以及使CAP–1002和CDC衍生外显子商业化的权利,其中包括CAP–2003。

        Capricor总裁兼首席执行官琳达·马班(Linda Marbán)博士在一份新闻稿中表示:“获得这些额外专利申请的权利,将扩大并有可能加强Capricor的知识产权组合。”

       “Capricor正在推进今年的一项临床试验,将CAP–1002作为杜氏肌营养不良症的一种静脉注射疗法。此外,我们也计划在审批前推出CAP–2003的临床试验,以治疗左心发育不全综合症。”marbán说。

(内容来自网络。仅供参考。姚保宇翻译。)

https://musculardystrophynews.com/2018/01/17/capricor-adds-7-new-patent-applications-from-cedars-sinai-for-duchenne-dmd-and-cardiac-disorders/


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【关于DMD】

DMD (Duchenne Muscular Dystrophy) 属于罕见病,是一种严重的神经肌肉遗传性疾病,国内一般称为杜氏型肌营养不良或假肥大型进行性肌营养不良。发病率约为3500个存活男婴中有一例。由于"Dystrophin或DMD"基因的缺陷,造成肌营养不良病人无法合成正常的抗肌萎缩蛋白(Dystrophin蛋白),肌细胞膜失去完整骨架,造成肌细胞膜损伤,肌肉细胞进行性破坏。临床表现主要为骨骼肌进行性萎缩,肌力逐渐减退,丧失活动能力。由于肌肉细胞呈进行性破坏,若不治疗干预,DMD病人通常在12岁前失去行走能力,最终因心肺功能衰竭在20~30岁死亡。